基因治疗最理想的策略是

题目：

北京师范大学珠海分校

《分子生物学与基因工程》综述

基因治疗的现状及策略

姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 年 级 11生物3班 指导教师 李志鹏

2013年 6 月 8 日

1

基因治疗的现状及策略

摘要

随着科技的进步，基因工程得到了很大的发展，而基因治疗也越来越受到人们的关注。基因治疗的研究历史已有很长一段时间，但是以目前的技术，还有一些问题尚需解决。本文通过查阅资料，对基因治疗目前的现状进行阐述和总结，并分析了一些主要面对的问题和解决问题的策略。

关键词：基因治疗； 载体；靶细胞

Abstract

With advances in technology, genetic engineering has been a great development, and gene therapy are also more and more people's at

原发性肝癌的基因治疗进展

Progress of gene therapy in PHC

汤 勇，周训平，王晓芹 （第三军医大学药学院药理教研室，重庆 400038）

[关键词] 原发性肝癌；基因治疗；RNA干扰

[中图分类号] R [文献标识码] B [文章编号] 1672-5042(2009)03-0000-00 [基金项目] 第三军医大学训练部创新基金（2008） [收稿日期] 2009-01-20 [修回日期] 2009-02-16

原发性肝癌(Primary hepatic carcinoma，PHC)是常见的恶性肿瘤之一。目前对PHC主要治疗方法有手术治疗、放疗、化疗以及综合治疗等，然而治疗效果并不理想。随着分子生物学和免疫学技术的发展，基因治疗技术在肿瘤的治疗中具有广阔的前景。基因治疗的方式有两类，一类为基因矫正和置换，即将缺陷基因的异常序列进行校正，对缺陷基因行精确的原位修复；另一类为基因增补，不去除异常基因，而是通过外源基因的非定点整合，使其表达正常产物，从而补偿缺陷基因的功能，达到治疗目的的一种方法。本文就原发性肝癌的基因治疗进展综述如下。

1 反义基因治疗

肝癌的发生、发展过程中许多癌基因及生长因子的基

重拾遗落的理想 — 读《走近最理想的教育》

矿区刘赵村学校 赵惠玲

每个人心中都有一个理想，作为教师的我也不例外，只不过我的理想可能多在工作中实现，譬如我希望：学校环境优美、教师业务精良、学生全面发展、课堂精彩纷呈??不管怎样，这个可能的理想有可能成为实现。

因为我最近有机会阅读了著名教育家朱永新所作的《走近最理想的教育》一书，书中写到“理想的学校”、“理想的教师”、“理想的学生”、“理想的课堂”??，一个个理想明亮如灯，炽热如火，原来教师可以这样的满怀憧憬。朱永新教授说：“一个没有理想的人不可能走得多远”，“没有理想，你人生的‘记分册’上将永远是零或者一片空白。”如醍醐灌顶，几乎在刹那间我冒出了这样的呼唤：“快些让我怀抱理想，做一个理想的教师吧！”尤其是书中朱老师说到的理想中的教师应具备的八种素质，那段文字我读了一遍又一遍，确实，作为一名教师，应该具备善于认识自己，发现自己的能力。

让我走近理想的教师，细打量：这“八大要素”组合而成的理想教师形象是如此美丽、幸福和充满活力。她美丽在且行且思的诗意和充实中；她幸福在天天向上的追求和创新中；她活力在爱心的激情和责任的坚守中。是啊，理想的教师并不遥远，她正在灯火阑珊处向我微笑向我招手。

若是以

研究进展

当代医学２０１０年ｌｆｌ第１６卷第２期总第１９３期ＣｏｎｔｅｍｐｏｒａｒｙＭｅｄｉｃｉｎｅ．Ｊａｎ．２０１０，Ｖ０１．１６

ＮＯ，２ＩｓｓｕｅＮｏ．１９３

急性淋巴细胞白血病靶向基因治疗的研究进展

张颜何明生

［摘要１

急性淋巴细胞白血病具有恶性程度商、复发率高、多重耐药、预后差等特点，其治疗存在较大困难。化疗为其治疗的主要手段，不同

化疗方案与预后治疗效果有关。靶向基因治疗在化疗过程中取得明显效果．现将近年来靶向基因治疗急性淋巴细胞白血病的研究进展综述如下。

【关键词】急性淋巴细胞白血病；靶向基因；治疗

［Ａｂｓｔｒａｃｔ］Ａｃｕｔｅｌｙｍｐｈｏｂｌａｓｔｉｃ

ｌｅｕｋｅｍｉａｗｉｔｈ

ａ

ｈｉｇｈｄｅｇｒｅｅｏｆｍａｌｉｇｎａｎｃｙ，ｒｅｃｕｒｒｅｎｃｅｒａｔｅ，ｍｕｌｔｉ－ｄｒｕｇｒｅｓｉｓｔａｎｃｅ，ｐｏｏｒ

ｐｒｏｇｎｏｓｉｓ

ｆｅａｔｕｒｅｓ，ｔｈｅｒｅ

ｉｓ

ａ

ｇｒｅａｔｅｒｄｉｆｆｉｃｕｌｔｙｉｎｉｔｓｔｒｅａｔｍｅｎｔ．Ｃｈｅｍｏｔｈｅｒａｐｙｆｏｒｔｈｅｉｒｐｒｉｍａｒｙｍｅａｎｓｏｆｔｒｅａｔｍｅｎｔ，ｄｉｆｆｅｒｅｎｔｔｒｅａｔｍｅｎｔｒｅｇｉｍｅｎ

ａｎｄｐｒｏｇｎｏｓｉｓｒｅｌａｔｅｄ．Ｔａｒｇｅｔｅｄ

ｇｅｎｅ

ｔｈｅｒａｐｙｉｎｔｈｅ

ＣＯ

研究进展

当代医学２０１０年ｌｆｌ第１６卷第２期总第１９３期ＣｏｎｔｅｍｐｏｒａｒｙＭｅｄｉｃｉｎｅ．Ｊａｎ．２０１０，Ｖ０１．１６

ＮＯ，２ＩｓｓｕｅＮｏ．１９３

急性淋巴细胞白血病靶向基因治疗的研究进展

张颜何明生

［摘要１

急性淋巴细胞白血病具有恶性程度商、复发率高、多重耐药、预后差等特点，其治疗存在较大困难。化疗为其治疗的主要手段，不同

化疗方案与预后治疗效果有关。靶向基因治疗在化疗过程中取得明显效果．现将近年来靶向基因治疗急性淋巴细胞白血病的研究进展综述如下。

【关键词】急性淋巴细胞白血病；靶向基因；治疗

［Ａｂｓｔｒａｃｔ］Ａｃｕｔｅｌｙｍｐｈｏｂｌａｓｔｉｃ

ｌｅｕｋｅｍｉａｗｉｔｈ

ａ

ｈｉｇｈｄｅｇｒｅｅｏｆｍａｌｉｇｎａｎｃｙ，ｒｅｃｕｒｒｅｎｃｅｒａｔｅ，ｍｕｌｔｉ－ｄｒｕｇｒｅｓｉｓｔａｎｃｅ，ｐｏｏｒ

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ｆｅａｔｕｒｅｓ，ｔｈｅｒｅ

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ａｎｄｐｒｏｇｎｏｓｉｓｒｅｌａｔｅｄ．Ｔａｒｇｅｔｅｄ

ｇｅｎｅ

ｔｈｅｒａｐｙｉｎｔｈｅ

ＣＯ

新生物制品审批办法（局令第3号） 【废止】

1999年04月22日 发布

附件九：

人基因治疗申报临床试验指导原则

1993年5月卫生部公布《人的体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点》以后，国内外基因治疗的临床前及临床研究进展很快。为了我国基因治疗的正常开展管理，特起草本指导原则，作为申报人基因治疗临床试验的试行办法。凡国内单位以及国外单位或中外合资单位所研制的人基因治疗制剂在我国境内进行临床研究，均须按本指导原则进行申报和审批。

Ⅰ引言

基因治疗是指改变细胞遗传物质为基础的医学治疗。目前仅限于非生殖细胞。基因治疗的申报范围，是将外源基因或遗传物质导入人体细胞以达到防治疾病的目的，不包括应用化学药物改变基因表达。后者应纳入化学药物治疗的申报范围。

基因治疗的技术和方式日趋多样性。按基因导入的形式，分为离体基因导入后进入体内（ex vivo）及体内导入（in vivo）两种形式。前者是在体外将基因导入细胞，然后将细胞导入人体；后者则是将基因通过适当的导入系统直接用于人体。所用导入系统包括病毒与非病

毒型。因此，申报资料不可能用一个模式来概括，必须

ＰＥＩ及其共聚物的胶囊化ｓｉＲＮＡ在肿瘤基因治疗中的研究进展

史秋生段友容杜联芳

【摘要】ｓｉＲＮＡ诱导的基肉沉默为肿瘤的基因治疗提供了新的有效手段．但外源性ｓｉＲＮＡ在体内的安全高效递送一直是亟待解决的炎键问题。聚乙烯哑胺（ＰＥｉ）及其共聚物能够包裹ｓｉＲＮＡ形成胶囊化的纳米粒，在体外多种肿瘤细胞实验、体内多种肿瘤模型经瘤内、腹腔或静脉途径应用中，对肿瘤细胞和移植瘤模型的生长都有良好的抑制效果。纳米粒中ｓｉＲＮＡ的稳定性和生物活性与ＰＥ！的结构、分子量、Ｎ／Ｐ比值以及构成共聚物的成份等密切相关。

【关键词ｌ外源性小干扰ＲＮＡ；中图分类号：Ｑ７５２；Ｑ７８

聚乙烯亚胺；

共聚物；

胶囊化；

肿瘤

文献标识码：Ａ文章编号：１６７３－－４１８１（２０１１）Ｏｌ一００４３－０７

ＡｄｖａｎｃｅｓｉｎｅｎｃａｐｓｕｌａｔｉｏｎｏｆｓｉＲＮＡｗｉｔｈＰＥＩａｎｄｉｔｓｓｈｅｎｇ＊，ＤＵＡＮＹｏｕ－ｒｏｎｇ，ＤＵ

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Sartorius赛多利斯再生医学生物工艺｜基因治疗｜细胞疗法｜细胞免疫疗法

再生医学疗法修复、替代和改造人体细胞、组织和器官，以恢复正常功能。该学科具有巨大潜力，有助于解决目前传统制药或生物制药产品尚未满足的临床需求。在科学技术能够发挥无限潜力并实现稳健的商业化模式之前，再生药物开发公司必须克服众多工业化挑战，其中包括工艺放大和规模扩大以及应对污染风险。

赛多利斯斯泰帝生物技术公司是全球生物行业的解决方案供应商，凭借针对行业设计的先进技术，为从事再生医学的企业提供支持。凭借广泛的创新技术和服务，赛多利斯积极开发一次性自动化系统，为各类再生药物的开发、分析和制造提供支持。

赛多利斯从研究到商业制造，能够为基因治疗的各个阶段提供综合的工作流程解决方案，如病毒载体、细胞疗法（如间充质干细胞）和细胞免疫疗法（如CAR-T）。

基因治疗

赛多利斯技术非常适合生产病毒疫苗、载体和基因疗法。它们支持病毒的端到端一次性处理，涵盖工艺开发到商业生产（2000 L规模）的各个阶段。病毒相关产品制造商可从赛多利斯独特的上游和下游技术，以及包括工艺开发咨询、成本建模和工艺工程能力在内的分析和服务中受益。

基因治疗（GT）已成为再生医学领域发展最快、最有前景的领域之一，具有广泛

篇一：理想是指路的明灯

理想是指路的明灯

理想是人生的太阳，没有阳光的普照、生命的作用，地球就会变成石头。对人类来说，没有理想就等于没有灵魂。

俄国的文学家列夫·托尔斯泰说过：“理想是指路明灯。没有理想，就没有坚定的方向；没有方向，就没有生活。”张闻天说过：生活的理想，就是为了理想的生活。 英国心理学家和教育学家佛来明曾说过：“人一旦失去理想，失去了精神上的追求，人类就变得无知，社会也将会变得漆黑一团。”因为理想是信念、信仰、道德、责任、风尚、习惯所形成的一种意识，它直接支配着一个人实践活动的方向和效果。

正如我国着名的诗人流沙河说的那样：

理想是石，敲出星星之火； 理想是火，点燃熄灭的灯；

理想是灯，照亮夜行的路； 理想是路，引你走到黎明。

世界上总有人抛弃了理想， 理想却从来不抛弃任何人。

平凡的人因有理想而伟大； 有理想者就是一个“大写的人”。 历史和现实早已经证明：一个没有理想和信仰的国家是危机四伏的奴隶之群；一个没有理想的民族是毫无希望的沦落之邦；一个没有理想信念，是非、善恶、美 丑不分的社会，注定将走向灭亡。一个没有远大理想的人，绝对成为不了一个有道德的人、有修养的人、高尚的人、脱离低级趣味的人、有利于人民的人。

那么，怎样才能做一个有理想、有道

基因诊断和治疗的医学应用

郭龙飞

（保山学院 资源环境学院 云南 保山 678000）

摘要：各种癌症和恶性肿瘤是目前危害人类健康最为严重的疾病之一，且死亡率很高，现在还没有一种有效的治疗方法。传统的手术、放疗和化疗等方法对中晚期的患者治疗疗效已经明显不足。因此。找到一种新的治疗癌症和恶性肿瘤的治疗方法对人类健康发展是意义重大的。而基因治疗则是用各种手段从基因水平上来治疗各种疾病。于是，基因治疗为众多患者提供了希望，成为了现在医学界的热门话题。本文就是依据前人的研究成果，以基因治疗癌症和恶性肿瘤为主来论述基因治疗在医学上的应用。

关键词：基因诊断 基因治疗 癌症 恶性肿瘤

1基因治疗概述

基因治疗的基本含义是通过遗传或分子生物学技术在基因水平上治疗各种疾病[1]。它是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞,以纠正基因缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病的目的。广义的基因治疗是指利用基因药物的治疗,而通常所称狭义的基因治疗是指用完整的基因进行基因替代治疗,一般用DNA序列[2]。它是运用基因工程技术直接纠正肿肿瘤细胞基因的结构及（或）功能缺陷，或者间接通过增强宿主对肿瘤的杀伤力和机体的防御功能来治疗肿瘤。通过外