可以用于血友病的基因治疗策略是

题目：

北京师范大学珠海分校

《分子生物学与基因工程》综述

基因治疗的现状及策略

姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 年 级 11生物3班 指导教师 李志鹏

2013年 6 月 8 日

1

基因治疗的现状及策略

摘要

随着科技的进步，基因工程得到了很大的发展，而基因治疗也越来越受到人们的关注。基因治疗的研究历史已有很长一段时间，但是以目前的技术，还有一些问题尚需解决。本文通过查阅资料，对基因治疗目前的现状进行阐述和总结，并分析了一些主要面对的问题和解决问题的策略。

关键词：基因治疗； 载体；靶细胞

Abstract

With advances in technology, genetic engineering has been a great development, and gene therapy are also more and more people's at

原发性肝癌的基因治疗进展

Progress of gene therapy in PHC

汤 勇，周训平，王晓芹 （第三军医大学药学院药理教研室，重庆 400038）

[关键词] 原发性肝癌；基因治疗；RNA干扰

[中图分类号] R [文献标识码] B [文章编号] 1672-5042(2009)03-0000-00 [基金项目] 第三军医大学训练部创新基金（2008） [收稿日期] 2009-01-20 [修回日期] 2009-02-16

原发性肝癌(Primary hepatic carcinoma，PHC)是常见的恶性肿瘤之一。目前对PHC主要治疗方法有手术治疗、放疗、化疗以及综合治疗等，然而治疗效果并不理想。随着分子生物学和免疫学技术的发展，基因治疗技术在肿瘤的治疗中具有广阔的前景。基因治疗的方式有两类，一类为基因矫正和置换，即将缺陷基因的异常序列进行校正，对缺陷基因行精确的原位修复；另一类为基因增补，不去除异常基因，而是通过外源基因的非定点整合，使其表达正常产物，从而补偿缺陷基因的功能，达到治疗目的的一种方法。本文就原发性肝癌的基因治疗进展综述如下。

1 反义基因治疗

肝癌的发生、发展过程中许多癌基因及生长因子的基

研究进展

当代医学２０１０年ｌｆｌ第１６卷第２期总第１９３期ＣｏｎｔｅｍｐｏｒａｒｙＭｅｄｉｃｉｎｅ．Ｊａｎ．２０１０，Ｖ０１．１６

ＮＯ，２ＩｓｓｕｅＮｏ．１９３

急性淋巴细胞白血病靶向基因治疗的研究进展

张颜何明生

［摘要１

急性淋巴细胞白血病具有恶性程度商、复发率高、多重耐药、预后差等特点，其治疗存在较大困难。化疗为其治疗的主要手段，不同

化疗方案与预后治疗效果有关。靶向基因治疗在化疗过程中取得明显效果．现将近年来靶向基因治疗急性淋巴细胞白血病的研究进展综述如下。

【关键词】急性淋巴细胞白血病；靶向基因；治疗

［Ａｂｓｔｒａｃｔ］Ａｃｕｔｅｌｙｍｐｈｏｂｌａｓｔｉｃ

ｌｅｕｋｅｍｉａｗｉｔｈ

ａ

ｈｉｇｈｄｅｇｒｅｅｏｆｍａｌｉｇｎａｎｃｙ，ｒｅｃｕｒｒｅｎｃｅｒａｔｅ，ｍｕｌｔｉ－ｄｒｕｇｒｅｓｉｓｔａｎｃｅ，ｐｏｏｒ

ｐｒｏｇｎｏｓｉｓ

ｆｅａｔｕｒｅｓ，ｔｈｅｒｅ

ｉｓ

ａ

ｇｒｅａｔｅｒｄｉｆｆｉｃｕｌｔｙｉｎｉｔｓｔｒｅａｔｍｅｎｔ．Ｃｈｅｍｏｔｈｅｒａｐｙｆｏｒｔｈｅｉｒｐｒｉｍａｒｙｍｅａｎｓｏｆｔｒｅａｔｍｅｎｔ，ｄｉｆｆｅｒｅｎｔｔｒｅａｔｍｅｎｔｒｅｇｉｍｅｎ

ａｎｄｐｒｏｇｎｏｓｉｓｒｅｌａｔｅｄ．Ｔａｒｇｅｔｅｄ

ｇｅｎｅ

ｔｈｅｒａｐｙｉｎｔｈｅ

ＣＯ

研究进展

当代医学２０１０年ｌｆｌ第１６卷第２期总第１９３期ＣｏｎｔｅｍｐｏｒａｒｙＭｅｄｉｃｉｎｅ．Ｊａｎ．２０１０，Ｖ０１．１６

ＮＯ，２ＩｓｓｕｅＮｏ．１９３

急性淋巴细胞白血病靶向基因治疗的研究进展

张颜何明生

［摘要１

急性淋巴细胞白血病具有恶性程度商、复发率高、多重耐药、预后差等特点，其治疗存在较大困难。化疗为其治疗的主要手段，不同

化疗方案与预后治疗效果有关。靶向基因治疗在化疗过程中取得明显效果．现将近年来靶向基因治疗急性淋巴细胞白血病的研究进展综述如下。

【关键词】急性淋巴细胞白血病；靶向基因；治疗

［Ａｂｓｔｒａｃｔ］Ａｃｕｔｅｌｙｍｐｈｏｂｌａｓｔｉｃ

ｌｅｕｋｅｍｉａｗｉｔｈ

ａ

ｈｉｇｈｄｅｇｒｅｅｏｆｍａｌｉｇｎａｎｃｙ，ｒｅｃｕｒｒｅｎｃｅｒａｔｅ，ｍｕｌｔｉ－ｄｒｕｇｒｅｓｉｓｔａｎｃｅ，ｐｏｏｒ

ｐｒｏｇｎｏｓｉｓ

ｆｅａｔｕｒｅｓ，ｔｈｅｒｅ

ｉｓ

ａ

ｇｒｅａｔｅｒｄｉｆｆｉｃｕｌｔｙｉｎｉｔｓｔｒｅａｔｍｅｎｔ．Ｃｈｅｍｏｔｈｅｒａｐｙｆｏｒｔｈｅｉｒｐｒｉｍａｒｙｍｅａｎｓｏｆｔｒｅａｔｍｅｎｔ，ｄｉｆｆｅｒｅｎｔｔｒｅａｔｍｅｎｔｒｅｇｉｍｅｎ

ａｎｄｐｒｏｇｎｏｓｉｓｒｅｌａｔｅｄ．Ｔａｒｇｅｔｅｄ

ｇｅｎｅ

ｔｈｅｒａｐｙｉｎｔｈｅ

ＣＯ

Tomorrow可以用的时态

摘 要tomorrow，汉语释义“明天”，大部分学生在使用时只将其用于一般将来时。本文论述了时态与时间词的关系，并总结了 tomorrow可以应用的时态以及教师在教学过程中应该注意的事项。

关键词 tomorrow时态

tomorrow汉语释义“明天”，常出现在一般将来时态当中，用于其它时态的情况比较少见。因此，大部分学生局限的只把tomorrow和一般将来时态搭配在一起使用，认为与其它时态的搭配都是错误的，进而在单选、完型和改错等类型的题目中大量失分。其实，tomorrow不仅可以用于一般将来时态，还可以用在英语的其它时态里，比如：If you come tomorrow,I´ 11 tellyou how to make flashes．如果你下周来，我将告诉你如何制作动画f此句if引导的条件状语从句中用的一般现在时态，但表示的是将来的时态）。要避免应用tomorrow时选错时态，在教学中首先要让学生明确英语语法中时间与时态的概念及关系。

一、时间和时态的关系

时态和时间绝不是一个等同的概念，不能把这两个概念混同起来。时间是指事物存在和动作发生的具体时间，它能给读者和听者具体的时间指示。例如：n

0

精神疾病是可以预防和治疗的

1、精神疾病的防治分为三级。一级预防的目的是减少精神疾病的发生；二级防治的目的是降低精神疾病的危害，三级防治的目的是减少精神疾病所致的残疾和社会功能损害。

2、认识突发事件带来的心理变化，积极寻求心理支持和救助，是避免突发事件导致的精神卫生问题的可行方法。

3、建立新的人际交往圈，多参加社区和社会活动，学习新知识，拓展兴趣爱好，是避免中老年精神卫生问题发生的可行方法。

4、构建良好的人际支持网络，学会主动寻求帮助和张弛有度地生活，发展兴趣爱好，是避免中青年精神卫生问题发生的可行方法。

5、调节学习压力、学会情感交流、增强社会适应能力、培养兴趣爱好，是避免学龄儿童和青少年精神卫生问题发生的可行方法。

6、家长多与孩子进行情感、语言和身体的交流，培养孩子良好的生活行为习惯，是避免婴幼儿精神卫生问题发生的可行方法。

7、鼓励与小伙伴一起游戏、分享情感，培养孩子的独立与合作能力，是避免学龄前儿童精神卫生问题发生的可行方法。

8、心理行为问题的处理，以心理咨询和心理治疗为主，辅以社会支持和药物对症治疗。

0

9、在精神疾病的治疗方面，目前已有有效的治疗药物以及心理治疗和心理社会康复方法。

10、被确诊患有精神疾病者，应及时接受正规治疗，遵照医嘱

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精神疾病是可以预防和治疗的

1、精神疾病的防治分为三级。一级预防的目的是减少精神疾病的发生；二级防治的目的是降低精神疾病的危害，三级防治的目的是减少精神疾病所致的残疾和社会功能损害。

2、认识突发事件带来的心理变化，积极寻求心理支持和救助，是避免突发事件导致的精神卫生问题的可行方法。

3、建立新的人际交往圈，多参加社区和社会活动，学习新知识，拓展兴趣爱好，是避免中老年精神卫生问题发生的可行方法。

4、构建良好的人际支持网络，学会主动寻求帮助和张弛有度地生活，发展兴趣爱好，是避免中青年精神卫生问题发生的可行方法。

5、调节学习压力、学会情感交流、增强社会适应能力、培养兴趣爱好，是避免学龄儿童和青少年精神卫生问题发生的可行方法。

6、家长多与孩子进行情感、语言和身体的交流，培养孩子良好的生活行为习惯，是避免婴幼儿精神卫生问题发生的可行方法。

7、鼓励与小伙伴一起游戏、分享情感，培养孩子的独立与合作能力，是避免学龄前儿童精神卫生问题发生的可行方法。

8、心理行为问题的处理，以心理咨询和心理治疗为主，辅以社会支持和药物对症治疗。

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9、在精神疾病的治疗方面，目前已有有效的治疗药物以及心理治疗和心理社会康复方法。

10、被确诊患有精神疾病者，应及时接受正规治疗，遵照医嘱

新生物制品审批办法（局令第3号） 【废止】

1999年04月22日 发布

附件九：

人基因治疗申报临床试验指导原则

1993年5月卫生部公布《人的体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点》以后，国内外基因治疗的临床前及临床研究进展很快。为了我国基因治疗的正常开展管理，特起草本指导原则，作为申报人基因治疗临床试验的试行办法。凡国内单位以及国外单位或中外合资单位所研制的人基因治疗制剂在我国境内进行临床研究，均须按本指导原则进行申报和审批。

Ⅰ引言

基因治疗是指改变细胞遗传物质为基础的医学治疗。目前仅限于非生殖细胞。基因治疗的申报范围，是将外源基因或遗传物质导入人体细胞以达到防治疾病的目的，不包括应用化学药物改变基因表达。后者应纳入化学药物治疗的申报范围。

基因治疗的技术和方式日趋多样性。按基因导入的形式，分为离体基因导入后进入体内（ex vivo）及体内导入（in vivo）两种形式。前者是在体外将基因导入细胞，然后将细胞导入人体；后者则是将基因通过适当的导入系统直接用于人体。所用导入系统包括病毒与非病

毒型。因此，申报资料不可能用一个模式来概括，必须

ＰＥＩ及其共聚物的胶囊化ｓｉＲＮＡ在肿瘤基因治疗中的研究进展

史秋生段友容杜联芳

【摘要】ｓｉＲＮＡ诱导的基肉沉默为肿瘤的基因治疗提供了新的有效手段．但外源性ｓｉＲＮＡ在体内的安全高效递送一直是亟待解决的炎键问题。聚乙烯哑胺（ＰＥｉ）及其共聚物能够包裹ｓｉＲＮＡ形成胶囊化的纳米粒，在体外多种肿瘤细胞实验、体内多种肿瘤模型经瘤内、腹腔或静脉途径应用中，对肿瘤细胞和移植瘤模型的生长都有良好的抑制效果。纳米粒中ｓｉＲＮＡ的稳定性和生物活性与ＰＥ！的结构、分子量、Ｎ／Ｐ比值以及构成共聚物的成份等密切相关。

【关键词ｌ外源性小干扰ＲＮＡ；中图分类号：Ｑ７５２；Ｑ７８

聚乙烯亚胺；

共聚物；

胶囊化；

肿瘤

文献标识码：Ａ文章编号：１６７３－－４１８１（２０１１）Ｏｌ一００４３－０７

ＡｄｖａｎｃｅｓｉｎｅｎｃａｐｓｕｌａｔｉｏｎｏｆｓｉＲＮＡｗｉｔｈＰＥＩａｎｄｉｔｓｓｈｅｎｇ＊，ＤＵＡＮＹｏｕ－ｒｏｎｇ，ＤＵ

ｃｏｐｏｌｙｍｅｒｓｆｏｒ

ｃａｎｃｅｒ

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