简述基因治疗的策略

题目：

北京师范大学珠海分校

《分子生物学与基因工程》综述

基因治疗的现状及策略

姓 名 杨意意 学 号 1118010133 院 系 工程技术 专 业 生物技术 年 级 11生物3班 指导教师 李志鹏

2013年 6 月 8 日

1

基因治疗的现状及策略

摘要

随着科技的进步，基因工程得到了很大的发展，而基因治疗也越来越受到人们的关注。基因治疗的研究历史已有很长一段时间，但是以目前的技术，还有一些问题尚需解决。本文通过查阅资料，对基因治疗目前的现状进行阐述和总结，并分析了一些主要面对的问题和解决问题的策略。

关键词：基因治疗； 载体；靶细胞

Abstract

With advances in technology, genetic engineering has been a great development, and gene therapy are also more and more people's at

原发性肝癌的基因治疗进展

Progress of gene therapy in PHC

汤 勇，周训平，王晓芹 （第三军医大学药学院药理教研室，重庆 400038）

[关键词] 原发性肝癌；基因治疗；RNA干扰

[中图分类号] R [文献标识码] B [文章编号] 1672-5042(2009)03-0000-00 [基金项目] 第三军医大学训练部创新基金（2008） [收稿日期] 2009-01-20 [修回日期] 2009-02-16

原发性肝癌(Primary hepatic carcinoma，PHC)是常见的恶性肿瘤之一。目前对PHC主要治疗方法有手术治疗、放疗、化疗以及综合治疗等，然而治疗效果并不理想。随着分子生物学和免疫学技术的发展，基因治疗技术在肿瘤的治疗中具有广阔的前景。基因治疗的方式有两类，一类为基因矫正和置换，即将缺陷基因的异常序列进行校正，对缺陷基因行精确的原位修复；另一类为基因增补，不去除异常基因，而是通过外源基因的非定点整合，使其表达正常产物，从而补偿缺陷基因的功能，达到治疗目的的一种方法。本文就原发性肝癌的基因治疗进展综述如下。

1 反义基因治疗

肝癌的发生、发展过程中许多癌基因及生长因子的基

研究进展

当代医学２０１０年ｌｆｌ第１６卷第２期总第１９３期ＣｏｎｔｅｍｐｏｒａｒｙＭｅｄｉｃｉｎｅ．Ｊａｎ．２０１０，Ｖ０１．１６

ＮＯ，２ＩｓｓｕｅＮｏ．１９３

急性淋巴细胞白血病靶向基因治疗的研究进展

张颜何明生

［摘要１

急性淋巴细胞白血病具有恶性程度商、复发率高、多重耐药、预后差等特点，其治疗存在较大困难。化疗为其治疗的主要手段，不同

化疗方案与预后治疗效果有关。靶向基因治疗在化疗过程中取得明显效果．现将近年来靶向基因治疗急性淋巴细胞白血病的研究进展综述如下。

【关键词】急性淋巴细胞白血病；靶向基因；治疗

［Ａｂｓｔｒａｃｔ］Ａｃｕｔｅｌｙｍｐｈｏｂｌａｓｔｉｃ

ｌｅｕｋｅｍｉａｗｉｔｈ

ａ

ｈｉｇｈｄｅｇｒｅｅｏｆｍａｌｉｇｎａｎｃｙ，ｒｅｃｕｒｒｅｎｃｅｒａｔｅ，ｍｕｌｔｉ－ｄｒｕｇｒｅｓｉｓｔａｎｃｅ，ｐｏｏｒ

ｐｒｏｇｎｏｓｉｓ

ｆｅａｔｕｒｅｓ，ｔｈｅｒｅ

ｉｓ

ａ

ｇｒｅａｔｅｒｄｉｆｆｉｃｕｌｔｙｉｎｉｔｓｔｒｅａｔｍｅｎｔ．Ｃｈｅｍｏｔｈｅｒａｐｙｆｏｒｔｈｅｉｒｐｒｉｍａｒｙｍｅａｎｓｏｆｔｒｅａｔｍｅｎｔ，ｄｉｆｆｅｒｅｎｔｔｒｅａｔｍｅｎｔｒｅｇｉｍｅｎ

ａｎｄｐｒｏｇｎｏｓｉｓｒｅｌａｔｅｄ．Ｔａｒｇｅｔｅｄ

ｇｅｎｅ

ｔｈｅｒａｐｙｉｎｔｈｅ

ＣＯ

研究进展

当代医学２０１０年ｌｆｌ第１６卷第２期总第１９３期ＣｏｎｔｅｍｐｏｒａｒｙＭｅｄｉｃｉｎｅ．Ｊａｎ．２０１０，Ｖ０１．１６

ＮＯ，２ＩｓｓｕｅＮｏ．１９３

急性淋巴细胞白血病靶向基因治疗的研究进展

张颜何明生

［摘要１

急性淋巴细胞白血病具有恶性程度商、复发率高、多重耐药、预后差等特点，其治疗存在较大困难。化疗为其治疗的主要手段，不同

化疗方案与预后治疗效果有关。靶向基因治疗在化疗过程中取得明显效果．现将近年来靶向基因治疗急性淋巴细胞白血病的研究进展综述如下。

【关键词】急性淋巴细胞白血病；靶向基因；治疗

［Ａｂｓｔｒａｃｔ］Ａｃｕｔｅｌｙｍｐｈｏｂｌａｓｔｉｃ

ｌｅｕｋｅｍｉａｗｉｔｈ

ａ

ｈｉｇｈｄｅｇｒｅｅｏｆｍａｌｉｇｎａｎｃｙ，ｒｅｃｕｒｒｅｎｃｅｒａｔｅ，ｍｕｌｔｉ－ｄｒｕｇｒｅｓｉｓｔａｎｃｅ，ｐｏｏｒ

ｐｒｏｇｎｏｓｉｓ

ｆｅａｔｕｒｅｓ，ｔｈｅｒｅ

ｉｓ

ａ

ｇｒｅａｔｅｒｄｉｆｆｉｃｕｌｔｙｉｎｉｔｓｔｒｅａｔｍｅｎｔ．Ｃｈｅｍｏｔｈｅｒａｐｙｆｏｒｔｈｅｉｒｐｒｉｍａｒｙｍｅａｎｓｏｆｔｒｅａｔｍｅｎｔ，ｄｉｆｆｅｒｅｎｔｔｒｅａｔｍｅｎｔｒｅｇｉｍｅｎ

ａｎｄｐｒｏｇｎｏｓｉｓｒｅｌａｔｅｄ．Ｔａｒｇｅｔｅｄ

ｇｅｎｅ

ｔｈｅｒａｐｙｉｎｔｈｅ

ＣＯ

疼痛治疗的简述

疼痛治疗（pain management）的含义是对各种原因所致的疼痛以及某些神经血管功能障碍疾病或体征，采用药物和（或）神经阻滞等各种综合方法进行治疗，以达到缓解或消除症状，提高病人生活质量的目的。因此，疼痛治疗并不局限于镇痛，还包含通过各种治疗措施改善局部或全身功能状态。疼痛治疗不仅是对症治疗，还应有针对病因的治疗措施。但应明确，疼痛治疗范围并不包括所有疼痛。对某些疼痛如急腹症的疼痛、良性肿瘤病人的疼痛等，在明确诊断之前不能盲目进行单纯镇痛治疗，以免掩盖病情。

目前在国际上，疼痛被认为继呼吸、脉搏、血压、体温之后的第五个生命体征。因此，疼痛治疗是现代医学的一个重要组成部分，并已逐渐发展成为疼痛治疗学。国际疼痛研究协会（in- ternational association for the study of pain，IASP）根据规模的大小、有无不同专业医师参加等，将疼痛治疗机构分为以下三类：①多学科性疼痛研究治疗中心；②多学科性疼痛治疗中心；③疼痛门诊。

新生物制品审批办法（局令第3号） 【废止】

1999年04月22日 发布

附件九：

人基因治疗申报临床试验指导原则

1993年5月卫生部公布《人的体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点》以后，国内外基因治疗的临床前及临床研究进展很快。为了我国基因治疗的正常开展管理，特起草本指导原则，作为申报人基因治疗临床试验的试行办法。凡国内单位以及国外单位或中外合资单位所研制的人基因治疗制剂在我国境内进行临床研究，均须按本指导原则进行申报和审批。

Ⅰ引言

基因治疗是指改变细胞遗传物质为基础的医学治疗。目前仅限于非生殖细胞。基因治疗的申报范围，是将外源基因或遗传物质导入人体细胞以达到防治疾病的目的，不包括应用化学药物改变基因表达。后者应纳入化学药物治疗的申报范围。

基因治疗的技术和方式日趋多样性。按基因导入的形式，分为离体基因导入后进入体内（ex vivo）及体内导入（in vivo）两种形式。前者是在体外将基因导入细胞，然后将细胞导入人体；后者则是将基因通过适当的导入系统直接用于人体。所用导入系统包括病毒与非病

毒型。因此，申报资料不可能用一个模式来概括，必须

ＰＥＩ及其共聚物的胶囊化ｓｉＲＮＡ在肿瘤基因治疗中的研究进展

史秋生段友容杜联芳

【摘要】ｓｉＲＮＡ诱导的基肉沉默为肿瘤的基因治疗提供了新的有效手段．但外源性ｓｉＲＮＡ在体内的安全高效递送一直是亟待解决的炎键问题。聚乙烯哑胺（ＰＥｉ）及其共聚物能够包裹ｓｉＲＮＡ形成胶囊化的纳米粒，在体外多种肿瘤细胞实验、体内多种肿瘤模型经瘤内、腹腔或静脉途径应用中，对肿瘤细胞和移植瘤模型的生长都有良好的抑制效果。纳米粒中ｓｉＲＮＡ的稳定性和生物活性与ＰＥ！的结构、分子量、Ｎ／Ｐ比值以及构成共聚物的成份等密切相关。

【关键词ｌ外源性小干扰ＲＮＡ；中图分类号：Ｑ７５２；Ｑ７８

聚乙烯亚胺；

共聚物；

胶囊化；

肿瘤

文献标识码：Ａ文章编号：１６７３－－４１８１（２０１１）Ｏｌ一００４３－０７

ＡｄｖａｎｃｅｓｉｎｅｎｃａｐｓｕｌａｔｉｏｎｏｆｓｉＲＮＡｗｉｔｈＰＥＩａｎｄｉｔｓｓｈｅｎｇ＊，ＤＵＡＮＹｏｕ－ｒｏｎｇ，ＤＵ

ｃｏｐｏｌｙｍｅｒｓｆｏｒ

ｃａｎｃｅｒ

ｇｅｎｅｔｈｅｒａｐｙ

ＳＨ！Ｑｉｕ－

Ｌ洒扣ｒ够＋Ｔｈｅ

ｔｈｅＦｉｒｓｔＰｅｏｐｌｅ，ｓＨｏｓｐｉｔａｌｏｆＳｈａｎｇｈａｉＪｉａｏｔｏｎｇ

Ｕｎｗｅ＝ａ弦Ｓｂ们２０００８０，Ｃｈｉｎａ

ａｒｅ

Ｄｉｖｉｓｉｏｎ

ｏｆＭｏｌｅｃｕｌａｒ

Sartorius赛多利斯再生医学生物工艺｜基因治疗｜细胞疗法｜细胞免疫疗法

再生医学疗法修复、替代和改造人体细胞、组织和器官，以恢复正常功能。该学科具有巨大潜力，有助于解决目前传统制药或生物制药产品尚未满足的临床需求。在科学技术能够发挥无限潜力并实现稳健的商业化模式之前，再生药物开发公司必须克服众多工业化挑战，其中包括工艺放大和规模扩大以及应对污染风险。

赛多利斯斯泰帝生物技术公司是全球生物行业的解决方案供应商，凭借针对行业设计的先进技术，为从事再生医学的企业提供支持。凭借广泛的创新技术和服务，赛多利斯积极开发一次性自动化系统，为各类再生药物的开发、分析和制造提供支持。

赛多利斯从研究到商业制造，能够为基因治疗的各个阶段提供综合的工作流程解决方案，如病毒载体、细胞疗法（如间充质干细胞）和细胞免疫疗法（如CAR-T）。

基因治疗

赛多利斯技术非常适合生产病毒疫苗、载体和基因疗法。它们支持病毒的端到端一次性处理，涵盖工艺开发到商业生产（2000 L规模）的各个阶段。病毒相关产品制造商可从赛多利斯独特的上游和下游技术，以及包括工艺开发咨询、成本建模和工艺工程能力在内的分析和服务中受益。

基因治疗（GT）已成为再生医学领域发展最快、最有前景的领域之一，具有广泛

基因诊断和治疗的医学应用

郭龙飞

（保山学院 资源环境学院 云南 保山 678000）

摘要：各种癌症和恶性肿瘤是目前危害人类健康最为严重的疾病之一，且死亡率很高，现在还没有一种有效的治疗方法。传统的手术、放疗和化疗等方法对中晚期的患者治疗疗效已经明显不足。因此。找到一种新的治疗癌症和恶性肿瘤的治疗方法对人类健康发展是意义重大的。而基因治疗则是用各种手段从基因水平上来治疗各种疾病。于是，基因治疗为众多患者提供了希望，成为了现在医学界的热门话题。本文就是依据前人的研究成果，以基因治疗癌症和恶性肿瘤为主来论述基因治疗在医学上的应用。

关键词：基因诊断 基因治疗 癌症 恶性肿瘤

1基因治疗概述

基因治疗的基本含义是通过遗传或分子生物学技术在基因水平上治疗各种疾病[1]。它是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞,以纠正基因缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病的目的。广义的基因治疗是指利用基因药物的治疗,而通常所称狭义的基因治疗是指用完整的基因进行基因替代治疗,一般用DNA序列[2]。它是运用基因工程技术直接纠正肿肿瘤细胞基因的结构及（或）功能缺陷，或者间接通过增强宿主对肿瘤的杀伤力和机体的防御功能来治疗肿瘤。通过外

如何科学治疗雄性基因秃发

----前言

这是来自一个脱发近20年患者用’’血汗’’总结出来的经验和总结,认真阅读,你将超越于当地医院皮肤科医生的诊断水平.因为非常多的皮肤科医生对脱发原因还显得极为无知,还一脸芒然,还在胡乱地给我们可怜的患者用不对症的药物.

我们不否认中医对人类的贡献,但是对于脱发,我们更需要相信科学,从而摈弃中医在有些方面的严重误导.一些不良庸医和类似101,韩勇,蓝夸克,霸王等的奸商们正是利用患者对脱发原因的不甚了解,谋取了我们多少的银两?!

我们不要被他们误导,我们自己来治自己的病!

问:脱发是怎么造成的?

答:当体內双氢睾酮(DHT)浓度过高时,会造成毛壤的萎缩. 毛壤萎缩后,我们的毛发无法吸收到血液中的营养,从而脱落. 双氢睾酮过(DHT)存在于血清和皮肤组织中.,尤于头顶皮肤组织浓度最高.因此男性型脱发又称雄激素脱发.为什么在中国古代的太监不会秃头,其原理就在于他们从小被阉割了生殖器.,因此他们不会有双氢睾酮(DHT)/(雄性荷尔蒙)浓度过高的问题. 问:为什么脱发人群只脱于头顶位,而双侧和后枕位终生不脱?

答: 由于脱发人群头顶位的毛攘结构先天就是不完整的,因此在性成熟后,受双氢睾酮(DHT)外在影响,从而渐渐萎