统计学思路

* 变量 (variable)

在搜集资料时，首先要根据研究目的确定同质观察单位，再对每个观察单位的某项特征进行测量或观察，这种特征称为变量。如“身高”、“体重”、“疗效”、“性别”、“职业” 等都是变量。变量的观察结果或测量值称为变量值，变量按其值的性质可分为数值变量(numerical variable)和分类变量（categorical variable）。

数值变量的变量值是定量的，表现为数值的大小，通常是使用仪器或某种尺度测定出来的，多有度量衡单位。如身高（cm）、体重（kg）、心律（次/分）、住院天数（日）、血压（mmHg）等。由数值变量的测量值组成的资料称为数值变量资料（计量资料或定量资料）。大多数的数值变量为连续型变量，如身高、体重、血压等；而有的数值变量的测定值只是正整数。如心率、白细胞计数等，在医学统计学中把它们也视为连续型变量。

分类变量表现为互不相容的类别或属性，亦称定性变量。分类变量又可分为无序与有序两类。

1、无序分类变量是所分类别或属性之间无程度和顺序上的差别。如性别（男、女）；血型（O、A、B、AB）等。无序分类变量的分析应先按类别分组，然后清点各组的观察单位数，编制分类资料的频数表，所得资料为无序分类变量资料（计数资料或定性资料）。它又有二项分类资料和多项分类资料之分。

1）二项分类资料：仅有两种类别或属性。如性别（男、女），化验结果（阴、阳性）等。

2）多项分类资料：两种以上的类别或属性。如血型（O、A、B、AB），职业（工人、农民、商人、干部、军人、教师 …）等。

2、有序分类变量是各类别或属性之间有程度上的差别。如尿糖化验结果按 ?、?、+、++、+++分类；疗效按治愈、好转、无效、恶化分组。有序分类变量的分析应先按等级顺序分组，然后清点各组的观察单位数，编制各等级的频数表，所得资料为有序分类变量资料（等级资料）。

除以上资料外，医学研究中还有角度（如脑电图）、季节月份、时间等周而复始的资料，在医学统计中称其为圆形分布资料。

另外，变量类型不是一成不变的，可根据研究分析的需要进行转化。例如白细胞计数原属数值变量，若按正常、异常分组，则为无序分类变量；若按过低（<4000）、正常（4000~10000）、过高（>10000）分组，则为有序分类变量。分类变量也可数量化，如将病人的恶心反应以0、1、2、3表示。

在做统计分析时，无论是统计描述，还是统计推断，都要先考虑变量类型，变量类型不同统计方法也各异。

※ 统计学的分析思路

资料的分析必须包括两部分内容：一是统计描述，二是统计推断。分析资料时，无论何种研究目的，首先要对样本资料进行统计描述，然后根据研究目的进行统计推断。

一、统计描述

根据资料的变量类型及其分布特征选用恰当的描述性指标和统计图（表）来描述样本特征。

* 常见的变量类型有：数值变量资料和分类变量资料（前文提过）。 1、数值变量资料

根据变量值的频数分布，数值变量资料有正态分布、对数正态分布和偏态分布之分。

数值变量资料的描述

分布类型 正态分布 ※ 对数正态分布※ 偏态分布 ※

描述性指标 均数 和标准差 ；（必要时，可用 、 和 ）几何均数 和相应的标准差 中位数 和四分位数间距 正态分布含近似正态分布； 对数正态分布含倍数资料（以下同）

表中相应的公式：、； 、；

、 ，其中

2、分类变量资料

应用相对数来描述。常用的相对数有率、构成比和相对比，可根据不同的研

究目的选用。

率为频率指标，用于说明某现象发生的频率或强度。其公式为 ； 构成比为构成指标，用于说明某一事物内部各组成部分所占的比重或分布，常以百分数表示。其公式为：

相对比是A、B两个有关指标之比，用于说明A为B的若干倍或百分之几。A、B两个指标可以是性质相同的，也可以是性质不同的；可以是绝对数，也可以是相对数或绝对数。其公式为：

二、统计推断

抽样研究的目的是用样本信息来推断总体特征，即统计推断。统计推断又包括总体参数估计和假设检验两部分内容。进行统计推断时，需根据研究目的、设计类型、资料类型及其分布特征，正确选用分析方法。

* 常见的研究目的：估计总体参数、制定医学参考值范围、假设检验（样本与总体的比较、两样本的比较、多样本的比较）、多因素分析（含线性相关回归）等。

* 常见的设计类型：完全随机设计、配对设计、随机区组设计（配伍组设计）；其次，还有交叉设计、拉丁方设计、析因设计、正交设计等。

* 常见的资料类型及其分布特征：数值变量资料（正态、对数正态、偏态分布）、分类变量资料（二项分布、Poisson分布）

（一）估计总体参数：（均按完全随机抽样方法获得的样本）

※ 数值变量资料 数值变量资料的总体参数估计

分布类型 总体参数估计的估计方法 估计总体均数 的95％可信区间 正态分布 * 1、 已知时， 2、 未知且n小时，（） 3、 未知，但n足够大时， 估计总体中位数的95％可信区间 1、先求50％的上、下限 ， 2、再求出 ， 偏态分布 * 对于对数正态分布资料，1、先将变量值取对数；2、应用估计总体均数 的95％可信区间的公式求出上、下限；3、对上、下限求反对数。 ※ 分类变量资料

分类变量资料的总体参数估计

类 型 总体参数估计的估计方法 估计总体率 的95％可信区间 二项分布 1、查表法： 50，且p远离0.5时，根据 和阳性数 查“百分率的可信区间”表； 2、正态近似法： ，且样本率 或 均不太小（一般规定 与 均大于5）时，。 Poisson分布 估计总体平均数 的95％可信区间 1、查表法：样本阳性数 时，用X值查Poisson分布μ的可信区间； 2、正态近似法： 时，（ ， ）。 （二）制定医学参考值范围（用于数值变量资料） 医学参考值范围的制定方法 分布类型 制定方法 正态分布法： 正态分布 双侧界值： 单侧上界： ，或单侧下界： 对数正态分布法： 对数正态分布 双侧界值：； 单侧上界：， 或单侧下界：。 百分位数法： 偏态分布 双侧界值： 和 ； 单侧上界： ，或单侧下界： 。 （三）假设检验

1、样本与总体的比较（均按完全随机抽样方法获得的样本） ※ 数值变量资料的样本均数与总体均数的比较 分布类型 假设检验方法 1、 未知且样本含量 较小时，用 检验： 正态分布 2、 已知时，用 检验： 3、 未知，但 大时， 用样本中位数与总体中位数比较的符号秩和检验 （方法同配对资料的符号秩和检验）。 ※ 分类变量资料的样本与总体的比较

类型 假设检验方法 1、直接计算概率法：用于 偏离0.5较远，且阳性数 较小作单侧检验时。按二项分布概率公式直接求出累计概率，与所取检验二项分布 水准比较，作出推断结论。 ， 2、正态近似法：用于 不太靠近0或1，且样本含量 足够大；或 且 时， 1、直接计算概率法：用于 ，且样本均数 较小作单侧检验时。Poisson 分布 按Poisson分布概率公式直接求出累计概率，与所取检验水准比较，作出推断结论。 ， 2、正态近似法：用于 时， 偏态分布 2、两样本的比较 ※ 数值变量资料的两样本均数的比较

分布类型 设计类型与假设检验方法 完全随机设计（或成组设计） 1、 检验：用于两个小样本，， 正态分布 2、 检验：用于两个大样本， 配对设计（用于两个小样本） 检验： ， 对子数－1 偏态分布 完全随机设计（或成组设计）：

1、Wilcoxon秩和检验； 2、Mann-Whitney检验 配对设计：配对设计的符号秩和检验 ※ 分类变量资料的两样本的比较

类型 1、 检验： 用于两个样本均满足正态近似条件且样本含量（ ）较大时，可用 检验，其公式为： 2、 检验： ①四格表专用公式： 二项 分布 （ 且所有格子的 ） ②四格表的校正公式： （ 但有 时） ③四格表资料的Fisher确切概率法： 当 ，或 时 ④配对四格表资料的 检验： , （用于 时） , （用于 时） 1、 检验：两样本均数 均大于20时。 Poisson 分布 两样本观察单位相同时， 两样本观察单位不同时， 2、 检验：同二项分布。

假设检验方法 3、多个样本的比较 ※ 数值变量资料的多个样本均数的比较

分布类型 设计类型与假设检验方法 完全随机设计（或成组设计）： 正态分布 完全随机设计的方差分析： 把总变异分解为组间变异和组内变异两部分 随机区组设计（或配伍组设计）： 随机区组设计的方差分析： 把总变异分解为处理间、区组间和误差三部分 其它设计：如交叉设计、析因设计、拉丁方设计和正交设计等。均有相应的方差分析 完全随机设计（或成组设计）： 成组设计的多个样本比较的秩和检验（ 检验）； 偏态分布 随机区组设计（或配伍组设计）： 随机区组设计的多个样本比较的秩和检验（ 检验） 交叉设计： 交叉设计的秩和检验 ※ 分类变量资料的多个样本的比较（均为完全随机设计） ①双向无序 表资料：两个分类变量，即分组变量和指标变量均是无序的。其研究目的通常是多个样本率的比较、两个或多个构成比的比较可用行 列表资料的 检验： ， (行数-1)(列数-1) 不同疗法治疗某病的有效率的比较 疗 法 甲 乙 丙 合计 有效 无效 合计 ②单向有序 表资料：有两种形式。一种形式是 表资料中的分组变量是有序的（如年龄），而指标变量是无序的（如传染病的类型）。其研究目的通常是分析不同年龄组各种传染病的构成情况，此种单向有序 表资料可用行 列表资料的 检验进行分析。 ×× 年全国疾病监测系统甲乙丙传染病不同年龄组构成 年龄组 霍乱 伤寒 痢疾 麻疹 出血热 钩体 合计 20－ 40－ 60－ 80 合计 另一种形式是 表资料中的分组变量为无序的（如疗法），而指标变量是有序的（如疗效按等级分组）。其研究目的为比较不同疗法的疗效，此种单向有序 表资料宜用秩和检验。 不同疗法治疗某病的疗效比较 疗 法 甲 法 乙 法 丙 法 合计 痊愈 显效 有效 无效 合计 ③双向有序属性相同的 表资料： 表资料中的两个分类变量皆为有序且属性相同。实际上是配对四格表资料的扩展，即水平数 3的配伍资料，如用两种检测方法同时对同一批样品的测定结果。其研究目的通常是分析两种检测方法的一致性，此时宜用一致性检验或称Kappa检验；也可用特殊模型分析方法（可用SAS软件）。 ④双向有序属性不同的 表资料： 表资料中两个分类变量皆为有序的，但属性不同。宜用秩和检验。

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